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Enjaymo a base di Sutimlimab nel trattamento dell’anemia emolitica negli adulti con malattia da agglutinine fredde

Enjaymo, il cui principio attivo è Sutimlimab, è un medicinale per il trattamento dell’anemia emolitica ( eccessiva degradazione dei globuli rossi ) negli adulti con malattia da agglutinine fredde ( cold agglutinin disease, CAD ).

La CAD è una rara malattia del sangue in cui il sistema immunitario riconosce i globuli rossi come estranei e li attacca. Ciò provoca agglutinazione ( aggregazione ) ed emolisi ( rottura ) dei globuli rossi, con conseguente bassa conta dei globuli rossi e bassi livelli di emoglobina.

L’anemia emolitica è rara e Enjaymo è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 17 febbraio 2016.

Prima del trattamento con Enjaymo, i pazienti devono aver ricevuto vaccinazioni specifiche per ridurre il rischio di infezioni.

Enjaymo è somministrato per infusione in vena nell’arco di 1-2 ore. Esistono due livelli di dose raccomandati in funzione del peso del paziente. Il trattamento è somministrato una volta alla settimana per le prime 2 settimane e successivamente ogni 2 settimane. I pazienti devono essere monitorati durante e dopo l’infusione per rilevare l’eventuale insorgenza di effetti indesiderati riconducibili all’infusione.
Il trattamento deve essere interrotto temporaneamente o sospeso definitivamente se il paziente manifesta determinati effetti indesiderati.
I pazienti ricevono Enjaymo per almeno tre mesi presso una struttura sanitaria. Se l’infusione è ben tollerata durante questo periodo, il medico può prendere in considerazione l’infusione domiciliare, eseguita da un operatore sanitario.

Il principio attivo di Enjaymo, Sutimlimab, è un anticorpo monoclonale che si lega a una proteina del sistema immunitario, sottocomponente s ( C1s ), coinvolta nell’attacco ai globuli rossi di pazienti affetti da malattia da agglutinine fredde. Legandosi al C1s, il medicinale impedisce al sistema immunitario di attaccare i globuli rossi, riducendone la distruzione e alleviando i sintomi della malattia.

Enjaymo ha dimostrato di migliorare l’anemia emolitica in due studi principali condotti su un totale di 66 adulti affetti da malattia da agglutinine fredde e da anemia emolitica da moderata a grave.

Nel primo studio, ai pazienti che non presentavano un’anamnesi recente di trasfusione di sangue è stato somministrato Enjaymo o placebo. Dopo 26 settimane di trattamento, circa il 73% ( 16 su 22 ) dei pazienti trattati con Enjaymo rispetto al 15% ( 3 su 20 ) di quelli che avevano ricevuto placebo aveva risposto al trattamento, in base a un aumento del livello di emoglobina di almeno 1,5 g per dL e all’assenza di necessità di una trasfusione di sangue o di un altro trattamento per malattia da agglutinine fredde.

Il secondo studio ha riguardato pazienti affetti da malattia da agglutinine fredde che avevano ricevuto di recente una trasfusione di sangue e che hanno ricevuto Enjaymo per 26 settimane. Il medicinale non è stato confrontato con un altro trattamento. Lo studio ha rilevato che il 54% ( 13 su 24 ) dei pazienti ha risposto al trattamento, in base a un aumento del livello di emoglobina di almeno 2 g per dL o al raggiungimento di un livello di emoglobina di almeno 12 g per dL, e all’assenza di necessità di una trasfusione di sangue o di un altro trattamento per malattia da agglutinine fredde.

La risposta è stata mantenuta per tutto il periodo di trattamento in entrambi gli studi, ma è diminuita rapidamente dopo la fine del trattamento.

Altre misure hanno mostrato altresì una riduzione della distruzione dei globuli rossi e un miglioramento della qualità di vita con Enjaymo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Enjaymo ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono mal di testa, alti valori di pressione arteriosa, infezioni delle vie urinarie, infezioni delle alte vie respiratorie ( infezione del naso e della gola ), nasofaringite ( infiammazione del naso e della gola ), nausea, dolore addominale, reazioni correlate a infusione e cianosi ( colorazione anormale bluastra di mani e piedi in risposta al freddo e allo stress ).

È stato dimostrato che Enjaymo migliora l’anemia emolitica in pazienti affetti da malattia da agglutinine fredde aumentando i livelli di emoglobina. Poiché gli effetti indesiderati sono considerati gestibili, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Enjaymo sono superiori ai rischi. ( Xagena2022 )

Fonte: EMA, 2022

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